2021易凯资本中国健康产业白皮书—医药与生物科技篇

本篇主要内容预览：

1.2020年发生了哪些重要变化？

2.2021年最重要的投资主题及市场预判

3.2021年投资热点预测

4.20家值得关注的公司

1  中国制药与生物技术行业市场保持高速发展

国产创新药赶超全球研发进度，多个药物获得FDA认证

Lisence-In&Out均实现大爆发，国际化合作日益频繁

• 信达生物与罗氏达成20亿美元合作，以开发通用CAR-T疗法和TCB双抗。
• 君实生物与Revitope达成合作协议，引进后者开发的双抗原导向T细胞嵌合活化专利技术平台，开发5款CD3双抗。
• 百济神州引入BioAtla的肿瘤微环境条件活化抗体技术，以解决CTLA-4抗体的毒性问题。思路迪药业花费4亿美元引进针对WT1的肿瘤免疫疫苗GPS和通过抑制GAS6-AXL信号通路传导而调节肿瘤微环境的AVB-500。

• 天境生物的CD47单抗lemzoparlimab，Abbvie以总金额近30亿美元获得其在大中华区以外的权益，创下2020年交易金额纪录。
• 礼来2020年从中国获得了3个新药的授权，除了与信达继续扩大基于信迪利单抗在全球的合作之外，还从君实收获了新冠中和抗体的海外开发权，并从复星医药获得了BCL-2抑制剂在海外的权益。
• 在热门靶点SHP2上，加科思完成其两款抑制剂的对外授权。
• 和铂医药、药明康德和天演药业的生物抗体、ADC等技术平台也达成了多个对外授权交易。

2  疫情推动生物科技领域投融资热度空前 

科创板和港股退出机制明确，二级市场表现超预期

3  监管及政策环境助生物科技行业迈入“快车道”

审评审批提速，准入通道通畅

医保谈判成常态化，品类持续放大，创新仍为主旋律

DRGs元年联合DIP，深度优化医保支付方式

商业保险初露头角，个人支付能力持续提升

4  前沿技术大放异彩，众多技术值得关注

mRNA技术领衔新冠疫苗研发，必将改写疫苗行业大格局

AI+药物研发成为新药研发新路径

5  产业变革下新玩家涌入，但基于创新的价值追求不变

不同角色的新玩家聚焦中国创新，重构医药产业

• 地产领域的巨头碧桂园在2019年成立碧桂园创投，在健康领域已完成迈博斯生物等多笔投资。
• 阿斯利康与中金资本联合成立的全球医疗健康产业基金已经完成10亿美元募资。该基金是阿斯利康在全球募集的首个、迄今为止规模最大的医疗健康产业基金，也是阿斯利康产融结合在中国嫁接的首次实践。
• 多家美元基金在2020年参与中国生物医药企业的融资。康乃德、云顶新耀、荣昌生物、益方生物、北海康成等数家企业的投资人中出现RA Capital、Janchor Partners、Cormorant等机构的身影。
  
  

后疫情时代价值回归，企业唯拥有持续创新能力才能长期获得认可

• 百奥泰2月8日发布公告，公司自主研发的HER2-ADC BAT8001三期临床试验未达到相比对照组（拉帕替尼联合卡培他滨）的预设优效终点，2.26亿元研发费用可能付诸东流，股价应声下跌18.73%，成为科创板发行企业产品线中终止临床的第一个品种。
• 和铂医药的合作方Immunovant出于安全性问题终止MVT-1401在海外的临床试验，消息发布当天和铂医药股价大跌11.49%。
• 开拓药业的核心产品普克鲁胺因未达到临床3期的第一个主要终点股价连续下挫接近腰斩，后因普克鲁胺在新冠治疗上取得重大突破股价收复失地。

近年来，随着我国人口老龄化、生活方式转变、工作强度增大、过敏源增加、用眼不当等各类因素的影响，眼感染、角结膜炎、干眼症、角膜损伤、视网膜病变、白内障、青光眼等各种眼疾罹患率逐年增高，眼科市场增长较快。据统计，我国干眼症患者达7500万，AMD患者5100万，青光眼患者600万，患者基数巨大。

与化疗相比，小分子靶向药物作用机理明确、副作用小，与大分子相比，小分子药物可口服因而患者依从性更好、且生产成本更低。过去几年随着免疫疗法的逐渐普及，大分子药物曾一度占据了主要视线，但随着曾经不可成药的靶点KRAS完成临床验证，预计小分子将重获研发热度。

2020年，“人工智能发现分子”入选《麻省理工科技评论》发布的“全球十大突破性技术”榜单。可以想象，当人工智能与药物工业这两个万亿级产业相互碰撞时，将有望爆发出巨大的潜力。

资本市场也对此青睐有加，2020年共有17家AI+药物研发相关公司完成了20余轮次融资金额在1000万美元以上的融资，总融资金额达30亿美元左右。

海外已成功上市AI公司的发展为国内企业的发展提供了可参考的范本，虽然国内AI+药物研发细分赛道过去几年略显沉静，但自去年晶泰科技等多家企业完成融资后，这一赛道已开始明显加速。随着不同类别AI+药物研发企业业务的快速推进，以及在资本的助力下涌现的更多AI+药物研发企业的成长，AI将势不可挡地成为新药研发的新驱动力，有望成为新药研发的新一代基础设施。

当然在这个过程中，仍存在着不小的挑战，比如原有研发系统的数据对接、标准化和整合等问题，而这也为包括国内AI+药物研发企业在内的所有行业玩家留下了机会。

2020年的诺贝尔化学奖颁发给了在基因编辑方面作出卓越贡献的法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier博士和美国国家科学院院士Jennifer A. Doudna博士，这让基因编辑乃至整个基因治疗领域都大为振奋。

进入21世纪的第三个十年，CXO/医药外包组织已经贯穿到药品生命周期的全流程，作为医药产业的重要部门，医药外包行业的景气度与医药产业的发展密切相关。

1  基因疗法相关技术

腺相关病毒（AAV）递送技术

从20世纪70年代起，基因工程技术的发明带动了基因传输、获取和编辑等与基因疗法密切相关的关键技术的开发，一些重要的基因工程技术如基因载体技术、基因克隆技术、基因编辑技术等给现代基因疗法技术带来了深刻的影响。

目前，基因疗法领域最热门的技术可以说是腺相关病毒AAV载体递送技术、CRISPR基因编辑技术、单/双碱基编辑技术以及溶瘤病毒基因改造技术等。

腺相关病毒（AAV）最早于在20世纪60年代中期从实验室腺病毒（AdV）制剂中发现，随后很快就在人体组织中被发现。它具有无致病性、高效的长期基、表达、易于基因操作以及免疫反应低（或在许多情况下缺乏）的特点，这一系列特性使其成为基因递送的重要工具。由于不同AAV分型具有不同组织富集效应，科学家也在研究通过AAV载体实现靶向治疗的目的。

至今为止，全球已有三款以重组AAV为载体的基因治疗药物获批上市，另外还有AAV基因治疗药物已提交了上市申请。可以看出AAV基因疗法的潜力是巨大的。除了AAV病毒，在临床上还在应用的病毒载体包括有腺病毒（AdV）、慢病毒（LV）以及逆转录病毒（RV）。

CRISPR基因编辑技术及单/双碱基编辑技术

作为基因编辑工具，CRISPR已经成为生物医学领域的最热门技术。目前，CRISPR技术发展的相当成熟，2020年更是荣获诺贝尔化学奖，有望帮助各类遗传性基因疾病患者获得新的治疗途径。

在CRISPR技术广泛运用于基因疗法领域的同时，诸如基于CRISPR-Cas13家族的RNA编辑等技术，可对RNA进行编辑、敲除、检测、追踪及成像等，值得业界关注。

另一类值得关注的进展是单/双碱基编辑技术，由于许多基因组突变发生在单个碱基中，这对基因编辑提出了更加精确的要求，针对此，CRISPR系统的单碱基基因编辑技术应运而生。但单碱基编辑系统存在严重的脱靶效应，同时会诱导大量基因突变，另外还存在着编辑窗口单一、编辑转化效率不高等缺点，故而一种能够搜索和替换（碱基）的基因编辑器先导编辑器(Prime Editor, PE)被开发出来，可在不依赖DSB和供体DNA的条件下便可有效实现所有12种碱基转换并有效实现多碱基的精准插入。

溶瘤病毒基因改造技术

溶瘤病毒（Oncolytic Virus, OV）是一类能选择性感染和杀伤肿瘤细胞的病毒，具有特异性复制能力，并能激发机体产生抗肿瘤免疫反应。通过对自然界存在的一些致病力较弱的病毒进行基因改造制成特殊的溶瘤病毒，利用靶细胞中抑癌基因的失活或缺陷从而选择性地感染肿瘤细胞，在其内大量复制并最终摧毁肿瘤细胞。

随着重组病毒基因组改造技术的逐渐成熟，溶瘤病毒疗法技术已广泛运用于实践。近几年，溶瘤病毒基因改造技术重新回归到大家的视野中，成为国内外基因疗法研发领域的星星之火，值得期待。

RNA 疗法，指以 RNA 为基础的药物或疫苗，主要分为寡核苷酸、mRNA和RNA相关小分子三种不同的类别。2020年，基于mRNA 技术新冠疫苗的快速、高效开发和获批应用，为RNA疗法吸引了更多的关注。

随着去年8月第一个获批的靶向RNA的小分子Evrysdi（risdiplam）上市销售，第三季度累计销售额达890万美元，去年12月BioNTech和Moderna的mRNA疫苗也相继获批，有理由相信RNA疗法这股热度在2021年乃至未来多年内，将持续升温。

目前RNA疗法的头部企业大部分为中小型生物科技公司，大型跨国药企主要通过与少数几家头部RNA生物技术企业深度合作参与其中。根据2020年Nature Reviews Drug Discovery上综述文章RNA therapeutics on the rise的报道，共有包含mRNA疫苗在内的四百多个RNA靶向药物开发项目处于临床研究的各个阶段，可以预见未来将有多个RNA疗法获批上市。

而与全球管线相比，本土企业在RNA领域跟进较慢，以小型生物技术公司和CRO公司为主，大型药企布局较少。且现有项目主要布局siRNA和mRNA技术领域，阶段较为早期，竞争尚不激烈。建议投资者关注在核酸水平修饰、递送系统等方面拥有创新技术，以及在不同疾病领域拥有管线布局的创新生物医药企业。

3  细胞免疫治疗

FDA在2017年先后批准了诺华的Kymriah（淋巴瘤）与吉利德的Yescarta（白血病）这两个CAR-T细胞免疫疗法的上市，使得过去几年大量的企业在资本的加持下涌入免疫细胞治疗赛道。尤其是血液肿瘤这个本就不大的赛道上，挤入了几十家企业，这种竞争局面和PD-1/PD-L1领域非常类似。

我们认为，CAR-T以及在血液瘤领域能够证明自己具有商业化能力（研发报证、规模化生产、销售体系）的公司才具备投资价值，而对于其他处在商业化前期阶段的企业，必须要有过硬产品（更确切的疗效、更好的安全性、更低的成本）来证明自己。

相对来讲，像TILs、U-CART、CAR-NK、TCR-T等处在发展中的技术或可针对实体瘤的CAR-T疗法，可能具有更多投资机会。但这类技术面临着同样的问题，就是还没有成功上市的产品作参考案例，这对于投资者来讲是巨大的挑战。

TILs免疫疗法

TILs疗法的免疫细胞来源于浸润肿瘤组织，通常要确定患者体内的特定突变，利用突变信息找到能够有效瞄准这些突变进行打击的T细胞，然后提取T细胞。这些T细胞可精准识别癌细胞，经体外培养扩增等一系列操作后，重新输入患者体内，发挥抗肿瘤作用。TILs免疫疗法目前还只处于临床试验阶段。

作为一种高度差异化、定制化和靶向性的免疫疗法，TILs疗法在有效性、安全性和可及性方面仍存在一定的局限性：如从浸润肿瘤组织中分离出特异性T细胞的操作难度大，尚无统一规范，以及T细胞会被肿瘤微环境抑制等。

通用型CART（U-CART）疗法

通用型CART作为一种新一代免疫治疗产品，具有可工业化生产、质量稳定、成本低、适用更多病人、周期短等无可比拟的优势。

但一直以来，FDA对进入临床研究的同种异体疗法的安全性问题都保持高度警惕。尤其过去几年，曾发生多次U-CART相关临床研究被叫停的事件。这主要是因为异体型T细胞上的抗原受体TCR可能会识别接受者体内的异体抗原，从而引发移植物抗宿主病（GVHD）。

此外，异体T细胞上的HLA表达也会迅速地引起宿主免疫细胞排斥反应。而如何最大限度减少或者避免安全性问题的出现是这类技术成功的关键。

CAR-NK疗法

自然杀伤细胞（NK）是一组独特的抗肿瘤效应细胞，具有不受MHC限制的细胞毒性、产生细胞因子和免疫记忆等功能，使其成为先天性和适应性免疫反应系统中的关键角色。与CAR-T细胞相比，CAR-NK细胞具有自己独特的优点，如更安全、更小的机体毒性，对同种异体NK细胞的良好耐受性，除了通过单链抗体识别肿瘤表面抗原来抑制癌细胞外，NK细胞还可以通过多种受体识别各种配体来抑制癌细胞。同时NK细胞的来源丰富，在适当的培养条件下容易扩大，以进行广泛的临床应用。

目前，有几种针对血液恶性肿瘤以及实体恶性肿瘤治疗的CAR-NK细胞临床试验正在进行中。

TCR-T疗法

TCR-T是给T细胞转入一个人工T细胞受体（TCR）基因，这个人工TCR是某种能识别患者肿瘤的TCR序列，从而代替天然TCR行使识别靶细胞的功能。TCR-T可以靶向任何一种“非己”的蛋白，有着更广泛的适用人群，其机制也更接近T细胞的天然机制（依赖TCR），毒副作用相对较低。

 靶向蛋白降解嵌合体（PROTAC）不同于传统的小分子抑制剂，采用事件驱动（event-driven）的药理学作用模式，即靶蛋白降解，而非传统的小分子占据驱动模式（occupancy-driven），即通过结合使靶蛋白失活。

目前的PROTAC分子多使用基于结合E3的小分子，共包括三部分，一端靶向目标蛋白，另一端与泛素E3连接酶结合，中间通过linker连接。PROTAC可拉近靶蛋白与E3连接酶从而促进靶蛋白的泛素化，使其进入泛素-蛋白酶体降解途径，达到降解靶蛋白的目的。

目前仅有10%的蛋白可通过小分子调控，10%的蛋白位于胞外可通过大分子调控剩余的80%则被认为不可成药。对比来看，传统的靶向药需要与目标蛋白牢固结合，而PROTAC仅需与目标蛋白弱结合便可对其进行特异性标记，因此PROTAC可靶向目前被认为不可成药的蛋白。

迄今为止，KRAS、BRD4、RIPK2、ERRα、BRD9、TBK1、Sirt2、CDK9、p38α、Pirin、c-Met、EGFR、FAK、FLT3等蛋白已先后被报道可利用PROTAC技术进行降解。

除作用靶点广，PROTAC因直接起到靶蛋白降解的催化作用，选择性更高，且可避免因突变等产生的耐药问题，同时只需较低的化合物浓度便可以达到很高的降解效率，可潜在降低用药毒性。

目前PROTAC领域内Arvinas是进展最快的公司，用于治疗前列腺癌的雄激素受体（AR）降解剂ARV-110已进入临床1期，后续还有针对雌激素受体ER和针对τ蛋白的降解剂。Kymera公司靶向IRAK4的蛋白降解剂预计在2021年开展临床试验。行业内其他玩家包括C4 therapeutics、Captor therapeutics、Nutrix、Cellida、Vividion、Cullgen等。

PROTAC整体尚处于研发早期阶段，还有诸多难点亟待攻克，例如分子量大、三联复合物成药性差、E3泛素连接酶数量有限、脱靶毒性等。目前PROTAC领域的探索仍以验证较多的靶点为主，如AR、KRAS等，未来能够降解以往“不可成药”靶点的产品才会更有希望成为下一个重磅药物。

ADC药物是一类由抗体、Linker和细胞毒性药物组成的靶向生物药剂，其中抗体部分与肿瘤细胞表面的抗原结合后，ADC被肿瘤细胞内吞并在溶酶体中分解，释放出活性毒素，破坏DNA或阻止肿瘤细胞分裂，起到杀死肿瘤细胞的作用。

ADC兼具抗体的特异性以及小分子的杀伤力，和传统的抗体相比，ADC因为能在肿瘤组织内释放高活性的细胞毒素从而理论上疗效更高，相比化疗全身性副作用小、拥有更大的治疗窗口。

目前全球共有10款ADC获批上市，其中anti-CD30的Adcetris和anti-HER2的Kadcyla和已在中国获批，2020年Adcetris 全球销售收入达10.6亿美元，Kadcyla销售收入17.45亿瑞士法郎。目前，根据公开数据的检索，全球共有119款ADC产品处于临床阶段，主要靶点为HER2、EGFR、TROP-2、PSMA和CD19。

在ADC药物的研发过程中，三个部件的选择都至关重要。靶点的选择和抗体的质量决定了ADC对肿瘤细胞的亲和力，Linker的类型决定了药物的稳定性，毒素的选择决定了药物的杀伤力和副作用。ADC到目前已发展了第三代。

第一代药物以Mylotarg为代表，Mylotarg因选择不稳定的腙键作为Linker导致药物在血清中过多解离产生脱靶效应且有效性减弱。

第二代的Adcetris和Kadcyla对抗体、Linker和毒素部分都进行了优化，例如Kadcyla曾头对头打败过曲妥珠单抗，但第二代ADC仍是化学方式偶联，抗体偶联比（DAR）均一性差，影响药代动力学且容易产生毒副作用。

第三代ADC得益于定点偶联技术的发展，包括Thiomab技术、ThioBridge技术、引入非天然氨基酸法和酶催化法等，使得ADC拥有均质单一性在体内更加稳定，用药窗口得以提升。

目前新的偶联技术已为ADC打开了更广阔的空间，同时新型的毒素如PBD、SN-38 等也被逐渐用于药物研发，ADC赛道已渐入佳境。未来使用不同靶向蛋白或有效杀伤药物的广义ADC也值得期待。

2020年三项微生态药物临床试验的成功再次激发了人们对于调节肠道微生物治疗疾病的关注。

Finch Therapeutics在6月份公布的II期试验数据表明其产品能够带来统计学意义上显著的临床获益：在206例患者临床二期试验（PRISM3）中，接受CP101单次给药的复发性CDI患者中74.5%在第8周达到了持续的临床治愈，与对照组患者的61.5%相比，改善具有统计学意义(p<0.05）。Seres Therapeutics公司在去年8月报告称其SER-109（粪便细菌纯化制剂）在III期临床试验中达到了主要临床终点。与安慰剂相比，SER-109 治疗能够使艰难梭菌相关性肠炎的发生率下降超过30%，Seres Therapeutics将会以此为基础提交BLA申请。

上述临床研究成功推动了资本市场的热情，Finch Therapeutics也在公布II期实验数据后的第3个月宣布完成了高达9000万美金的D轮融资。而在Seres公司公布其临床试验结果的当天，公司股价飙升了389.22%。

除了利用肠道微生物治疗复发性艰难杆菌感染、溃疡性结肠炎、炎症性肠病等病症外，还有很多适应症处于早期临床阶段，如哮喘、类风湿性关节炎、神经退行性疾病、NASH等。此外，研究发现部分微生物的作用是诱发而非稳定免疫反应，这一特点可能有助于增强免疫肿瘤学（IO）药物的疗效。为此百时美施贵宝（BMS）投资了微生物企业Vedanta并开展微生物-药物（Opdivo）组合的I期试验。默沙东也与4D Pharma和Evelo Biosciences合作，评估选定的微生物物种是否可以加强其药物可瑞达（Keytruda）的效果。

特别是肠道菌群背后是一个庞大的菌群库且充满各种潜在的药效机制，一旦在此领域有产品获批上市，就意味着一个巨大的市场即将开启。

1  具有优势的创新药企业

维昇药业

维昇药业成立于2018年，致力于成为内分泌相关治疗领域的专家，将全球领先的治疗方法及药品引入中国，期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。维昇自Ascendis获得其旗下内分泌治疗方案的独家授权，将在大中华区（中国大陆及港澳台等）开发并推广该项治疗方案。

嘉因生物

嘉因生物成立于2019年，是一家在基因治疗领域具有丰富GMP规模化生产能力的制药公司。自成立以来嘉因生物经过快速发展，在研发、工艺和生产等环节构建了中国基因治疗公司少有的完整并且有实际操作经验的核心团队，公司拥有深度的技术储备，有望成为国际上有创新能力和影响力的基因治疗公司。公司的愿景是为人类攻克难治疾病，提供划时代的、一次性治愈的、安全有效的、病人支付得起的基因治疗药物。

斯微生物

斯微生物于2016年在上海张江成立，是国内mRNA药物及高端纳米制剂平台的领军企业，公司拥有独特创新的mRNA合成平台和LPP纳米递送平台，其COVID-19疫苗有望于2021年年内问世。

凌科药业

凌科药业成立于2017年，致力于发现和开发用于治疗癌症以及免疫和炎症性疾病的新药。凌科药业由来自辉瑞(Pfizer)、默克(Merck)和强生(Johnson&Johnson)的资深药物研发专家和高管共同创立，他们在药物发现领域共拥有累计超过70年的丰富经验。凌科药业成功开发出多个自主研发的一类新药，2020年已完成3个临床申报并成功获得中美临床实验许可。

科越医药

科越医药成立于2017年，致力于开发治疗免疫介导疾病的补体靶向疗法。公司已开发药物发现平台 LOGIC，具有独特的补体基因人源化小鼠模型，可利用临床前疾病模型进行先导药物优化，以确定最佳靶点，能够克服补体药物发现过程中的各种挑战，并且能够以慎密的创新方法调节补体系统，以此彻底改善补体介导疾病患者的生活。

璎黎药业

璎黎药业是一家专注于血液瘤、实体瘤与肾病治疗研发的创新药公司，拥有一支具有国际视野与资源的资深管理团队，凭借对药化设计与转化医学的深入理解，打造高度源头创新与高度成熟的FIC与BIC小分子药物。璎黎药业共有三个候选药物处于临床阶段，多个候选药物将于1-2年内进入临床，其中PI3Kδ抑制剂在同靶点中有效性及安全性均具有优势，已获得FDA与NMPA多项认证，目前该产品在中国与恒瑞达成合作并获得恒瑞2000万美元的股权投资。

百力司康

百力司康于2017年12月在浙江省杭州市成立，是一家由多位留美海归博士共同创建，拥有自主知识产权的生物医药研发型临床阶段企业，专注于抗肿瘤的生物创新药研发和产业化。公司核心团队拥有在这一领域多个产品研发和产业化的成功经验，以及多种产品技术平台。秉承着“集百家之力，司大众之康”的公司核心价值理念，百力司康与国内外生物医药公司密切合作，推进具有国际竞争力的FIC/BIC生物创新药。

爱科诺

爱科诺生物医药是一家专注于FIC或BIC的创新药企业。公司的研究方向是“细胞死亡-炎症”回路，其主攻方向之一是调节性细胞死亡在疾病中的作用机制和关联靶点的成药性, 目前已拥有丰富的自主研发产品管线，并有多项专利在中国和美国获批。

葆元医药

葆元医药成立于2018年，是一家国际化、专注于肿瘤领域的临床阶段生物制药公司，在中国和美国都有运营。目前，葆元医药正在开发三个处于临床阶段的、肿瘤领域的药品。其中进度最快的Taletrectinib（ROS1/NTRK）目前正在中国及全球开展2期单臂注册临床试验。

劲方医药

劲方医药由资深海归药物开发专家于2017年成立，以未满足临床需求为出发点，以疾病生物学机理和临床转化医学为核心，深入研究肿瘤信号通路、肿瘤免疫微环境及免疫调节等领域的最新生物学机制，致力于原创型“全球新”药物开发。

2  细分领域潜在行业龙头

极目生物

极目生物致力于成为中国领先的眼科企业，专注于开发具有高商业价值的突破性眼科新药，布局例如基因治疗、罕见病等高科技领域，以解决眼科疾病中尚未满足的临床治疗需求，引领中国眼科治疗市场。

长风药业

长风药业是一家专注吸入给药技术开发的集研发、生产、销售为一体的高科技创新型制药企业，研发产品涉及哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）、过敏性鼻炎等多个临床需求大的治疗领域。

澳斯康

澳斯康是一家以培养基和CDMO为主导的全球性生物制药研发、生产服务企业，罗顺博士带领的国际化团队具备二十年以上跨国药企的实战经验，目前已服务了超过100家海内外客户。

曙方医药

曙方医药是中国罕见病药物的先行者，专注于神经免疫、肺循环、血液系统、遗传代谢四大罕见病领域，致力于打造中国罕见病药物治疗领域的领先企业，为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。

剂泰医药

杭州剂泰医药是全球首家以人工智能驱动药物制剂开发的新创公司，团队结合了高通量制剂平台及人工智能计算等技术，为药企提供快速、精确的智能化制剂研发。杭州剂泰医药是由美国工程学院院士及多位麻省理工(MIT)科学家组成的跨中美顶尖团队，除了具备高端制剂研发技术，也拥有临床试验、FDA批准的独特经验。公司致力在癌症、传染性疾病等开发制剂新药，为患者带来优质高效的药物。

和誉生物

和誉生物是一家小分子靶向药物研发商，主要研究用于治疗肿瘤、感染、肝病及中枢神经类等多种疾病的创新型药物，同时拥有数种药物在中国和全球的分销权，已与阿斯利康和X4 Pharmaceuticals Inc等制药公司达成合作。

和元生物

和元生物是一家集基因功能基础研究服务、细胞和基因治疗药物孵化、临床级细胞和基因治疗药物商业生产服务三大发展方向于一体的高新技术企业。打造了中国第一家完全满足欧美GMP标准的病毒生产平台，为国内唯一一家同时具备基因治疗用AAV载体、细胞治疗所需慢病毒载体及多种溶瘤病毒从小试、中试到临床和商业化规模GMP生产能力的CRO/CDMO/CMO全链条服务公司。2020年，为满足爆发性增长的基因治疗药物CDMO服务需求，公司在中国（上海）自由贸易试验区临港新片区启动建设近8万平米的和元智造精准医疗产业基地，争取两年内建设完成基因和细胞治疗临床及商业化药物CMO生产基地，服务全球客户。

华大吉诺因

华大吉诺因是领先的AI驱动个性化肿瘤免疫治疗公司。公司依托华大的领先数据积累，基于团队顶尖的深度学习、生信与肿瘤免疫经验，利用AI预测肿瘤新抗原并开发个体化肿瘤免疫疗法。

博雅辑因

博雅辑因致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究并开发创新疗法。公司针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请已或NMPA批准，获得国内首个基因编辑疗法的IND批件。

先通医药

先通医药是一家专业从事放射性药物创新型医药企业，是国内放射性药物领域的领军企业，已完成产业链上下游的初步布局。公司依托全球领先的放射性药物和单克隆抗体药物领域的研发资源，在肿瘤、神经退行性疾病和心血管领域布局了多款靶向治疗和精准诊断放射性药物，目前公司管线已有四个诊断药品和两个治疗药品进入临床试验阶段。

作者| 张骁  何西  刘慎翔 

编辑| 郭邦晖  吴靖

制图| 李鑫  赵毅